ARNm et thérapies géniques

En 2020 sont apparus pour le grand public les vaccins ARNm qui seront déployés massivement (avec insistance et contraintes) en 2021. La publicité était tellement forte qu’il était impossible, sous peine de bannissement social et professionnel, d’émettre la moindre réserve concernant cette technologie. A tel point que même son appellation est devenue un sujet de controverse.

Pendant cette période, certains termes, appellations sont devenus difficiles à utiliser tant la polémique était grande. Il y a des termes qui seraient autorisés et d’autres non.

Malheureusement, la polémique vient surtout d’un manque de connaissance de la définition des termes en question.

Les injections ARNm sont des thérapies géniques.

La définition des termes ne laisse pourtant, dans ce cas précis, aucune marge d’appréciation.

Le problème

L’apparition des vaccins contre le COVID a été extrêmement rapide. Le PDG de Moderna était content et fier d’expliquer que son vaccin avait été inventé, préparé en 48h entre le 11 et 13 janvier 2020 avant même que la pandémie ne soit déclarée. Le grand public sait que la préparation d’un nouveau médicament, d’un nouveau vaccin prend plusieurs années. Cette rapidité a soulevé une grande inquiétude parmi la population. Inquiétude justifiée.

Les autorités sanitaires ont essayé de rassurer en expliquant que les tests de sécurité et d’efficacité étaient pourtant tous totalement effectués et qu’il n’y avait pas lieu de s’inquiéter.

Chacun jugera.

Les nouveaux produits de Moderna et Pfizer faisaient face à un autre défi. Celui de la thérapie génique.

Au niveau du grand public, la thérapie génique est connue grâce au Téléthon mais aussi malheureusement pour ses échecs retentissants. L’essai de M Alain Fisher concernait les « enfants bulles » atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère. Malencontreusement, plusieurs des dix « enfants bulles » soignés par l’équipe de Marina Cavazzana-Calvo et Alain Fischer (Inserm) ont développé une forme de leucémie qui a conduit à l’arrêt de l’essai thérapeutique en octobre 2002. Au moins 1 enfant est décédé.

La thérapie génique, pleine de promesses, devient alors problématique aux yeux du grand public.

De fait, il était inadmissible de laisser accoler le terme de « thérapie génique » aux injections ARNm de Pfizer et Moderna que les autorités de santé (et médiatiques) voulaient imposer à la population.

Et pourtant…

La définition de la thérapie génique

La définition est simple : « La thérapie génique consiste à introduire dans l’organisme du matériel génétique -de l’ADN ou de l’ARN- à des fins thérapeutiques. » [1]

L’INSERM explique que l’injection d’ARN est une thérapie génique. [2]

L’union européenne définit les thérapies géniques comme des médicaments biologiques qui aont les caractéristiques suivantes :

Contiennent ou sont constitués un acide nucléique recombinant administré à des personnes en vue de réguler, de réparer, de remplacer, d’ajouter ou de supprimer une séquence génétique.
Leur effet thérapeutique, prophylactique ou diagnostique dépend directement de la séquence d’acide nucléique recombinant qu’il contient ou au produit de l’expression génétique de cette séquence.

[3]

L’ensemble de la communauté scientifique valide dans les publications que les technologies à base d’ARN sont des produits de thérapies géniques.

[4]

De fait, les injections de Pfizer et MODERNA sont, par définition, des produits de thérapies géniques.

Qu’en pensent les fabricants MODERNA et PFIZER ?

Ces 2 fabricants reconnaissent et acceptent simplement, et logiquement, que leurs produits contre le COVID sont des thérapies géniques.

C’est notamment le cas au niveau de la FDA : « les thérapies à base d’ARNm ont été classées comme des médicaments de thérapie génique » [5]

Il est vrai que les ARNm en tant que vaccins contre les maladies infectieuses ont été exclus de la réglementation des produits de thérapies géniques par l’union européenne [8]. Cependant, les vaccins ARNm correspondent parfaitement à la définition des produits de thérapies géniques. Il n’y a donc pas de raisons légitimes d’exclure ces vaccins du champ des produits de thérapies géniques.

Ainsi, les fabricants sont conscients de la mauvaise publicité que cette définition fait porter sur leur produit. C’est là que le service marketing entre en jeu et que le lobbying peut commencer.

Le but ?

Faire changer la définition !

Donc Pfizer et Moderna demandent que la définition soit changée !

Pour que les vaccins ARNm qu’ils produisent ne rentrent plus dans le champ des thérapies géniques. [6]

Qu’en pense l’ANSM ?

La définition fournie par l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) est identique aux autres définitions.

Un médicament de thérapie génique est un médicament biologique qui a les caractéristiques suivantes :

il contient un acide nucléique recombinant qui est administré à des personnes en vue de réguler, de réparer, de remplacer, d’ajouter ou de supprimer une séquence génétique ;
son effet thérapeutique, prophylactique ou diagnostique dépend directement de la séquence d’acide nucléique recombinant qu’il contient ou au produit de l’expression génétique de cette séquence. [7]

Pourtant, par un tour de magie, l’ANSM précise que « Les vaccins contre les maladies infectieuses ne sont pas compris dans les médicaments de thérapie génique. »

Le produit a donc toutes les caractéristiques, pas une de plus, pas une de moins, de la définition de l’ANSM des thérapies géniques mais pourtant il ne serait pas une thérapie génique.

La mauvaise foi de l’ANSM est encore visible ici.

Rien d’étonnant.

L’erreur de compréhension ?

Ceux qui soutiennent, contre vents et marées, mais surtout contre l’évidence, que les injections d’ARNm ne sont pas des thérapies géniques le font dans le but de minimiser la peur des gens.

Et ils le font au prétexte que, pour parler de thérapies géniques, il faudrait que l’information génétique s’intègre dans le génome sinon ce ne serait pas une thérapie génique. Pour eux, l’ARNm qui n’a pas vocation à s’intégrer dans le génome serait donc exclu du champ de la thérapie génique.

Cette vision réductrice vient du fait que les premières techniques de thérapies géniques étaient, initialement, basées sur l’ADN et son intégration dans le génome du patient pour remplacer un gène déficient.

Depuis, les possibilités se sont multipliées.

Mais pourtant, ce critère ne fait pas partie de la définition. L’intégration de l’information génétique dans le génome n’est pas nécessaire pour entrer dans la catégorie des thérapies géniques.

De fait, les injections de Pfizer et MODERNA sont, par définition, des thérapies géniques.